基因魔剪初次直接用于人体实验医治遗传性失明症

（原标题：“基因魔剪”初次直接用于人体实验，医治遗传性失明症）

刘霞/科技日报

一名遗传失明症患者成为承受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体实验的第一人。据英国《天然》网站近来报导，科学家初次展开临床实验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，医治遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表明，此实验旨在测验该基因修改技能移除导致LCA10的基因骤变的才能，具有里程碑含义。

LCA10是导致儿童失明的根本原因，现在尚无医治办法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之称，在最新实验中，这种基因修改体系的组件将被编码于病毒基因组中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内。而此前科学家医治眼疾时，会首先从患者体内移除细胞的基因组，然后运用CRISPR-Cas9修改基因组，再将修改好的细胞注回患者体内。

最新实验名为“光亮”（BRILLIANCE），由美国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克·彭勒斯与美国EditasMedicine公司等携手展开，研讨人员期望该技能能删去引发LCA10的CEP290基因中的一个骤变。

宾夕法尼亚大学视网膜疾病研讨专家阿图尔·西德西延表明，传统基因疗法运用病毒将骤变基因的健康副本刺进受影响的细胞内，但CEP290太大，无法将整个基因放入病毒基因组内。并且，尽管CEP290中的骤变使视网膜内光感受器的光敏细胞失效，但这些细胞在LCA10患者眼睛内依然存在且存活。

彭勒斯说：“咱们我们都期望CRISPR-Cas9能够从头激活这些细胞，改进患者视力。”

当然，这并非基因修改技能初次被用于人体实验。此前，锌指核酸酶已被直接用于人体临床实验——一家美国公司用一种以锌指为根底的疗法来医治亨特综合征。在实验中，研讨人员将一个受影响基因的健康复制刺进肝细胞基因组的特定方位，尽管该疗法看起来安全，但初期结果表明，它可能对缓解亨特综合征症状杯水车薪。

加州大学伯克利分校基因组修改研讨人员费奥多尔·乌诺夫表明，与在培养皿中医治细胞比较，在体内直接运用CRISPR-Cas9是一个严重腾跃，但技能挑战和安全危险危险也更大。

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