瞄准听力丢失研制基因疗法Akouos获超1亿美元B轮融资

依据外媒报导，根据腺相关病毒（AAV）载体开发基因疗法的Akouos公司宣告已完结逾1亿美元B轮融资，本轮融资由鼎丰生科本钱（Pivotal bioVenture Partners）领投， Cormorant Asset Management、Cowen Healthcare Investments、EcoR1 Capital、FidelityManagement & Research Company、Polaris Founders Fund、Pagsgroup、Surveyor Capital等跟投。Akouos曾于2018年宣告完结5000万美元的A轮融资。

本轮融资大多数都用在推动其首款基因疗法AK-OTOF进入临床研讨阶段，该疗法用于医治因耳铁蛋白（OTOF）基因骤变而导致的感觉神经性听力丢失——由感觉细胞或内耳神经纤维的问题或危害引起。

这种类型的听力丢失常见于新生儿耳聋病例中，而且影响了约25％的老年人（65岁以上），使其成为最常见的听力丢失方式，也是一切感觉妨碍中最常见的一种。与此同时，听力丢失仍是当今医学界面对的最大应战之一，全球有3.6亿人患有听力丢失，且没有有FDA同意的精准医治办法。

Akouos公司2016年在美国建立，由神经病学、遗传学、内耳药物运送和AAV基因医治范畴的专家一起创建，旨在经过其开发的根据腺相关病毒载体（AAV）的基因医治渠道，开发感觉神经性听力丢失的医治药物。

基因医治对听损的医治机制为何？据了解，全球每年有上万儿童出世时患有听力困难，其间约有50%-60％是因基因骤变导致的。现在，研讨者已发现有150多个基因与耳聋直接相关，他们经过比较耳聋患者和听力正常家庭成员之间的遗传数据，就能了解到这些耳聋相关基因的方位，经过辨认这些基因并了解其编码的蛋白质功用，便能给出针对性的医治办法。

Akouos研制管线（图片来自：Akouos官网）

Akouos就是想将编码正常蛋白的DNA片段传递到耳蜗中的细胞，使其可以发生功用蛋白并康复听力，如此便有了其开发的基因疗法：即先了解哪些基因受必定的影响以及它们怎么危害听力，接着将这些基因的健康复制装入工程病毒载体中，然后进入相关细胞并使其发生功用蛋白。

以其首款基因疗法AK-OTOF为例来加以解说，正常的OTOF功用会让耳朵的感觉细胞呼应声响影响而开释神经递质，然后激活听觉神经元；骤变或无功用的OTOF则无法将听觉信号传递到大脑。相应地，AK-OTOF就运用AAV载体将OTOF基因的健康复制传递至耳蜗毛细胞，使患者在单次给药后能康复长时间的生理听力。

现在，Akouos的该疗法正在进行临床前研讨，以评价基因疗法对因OTOF基因骤变而导致感音神经性听力损失的患者的安全性和有效性。

至于为何是选用AAV载体，36氪了解到，因缺少致病性和具有基因搬运的可猜测性，AAV载体在基因医治中一向备受欢迎。现在在临床中，这类载体已显现出为脊髓性肌萎缩、血友病和遗传性失明等疾病的医治供给基因搬运的才能。

而Akouos运用的是AAV的进化版别——Ancestral-AAV（Anc-AAV）技能渠道，它具有天然存在的AAV及其变体的几个特征，但Anc-AAV却是彻底人工的。据悉，与现在正在开发的其它病毒载体比较，Anc-AAV载体渠道具有战胜先天性免疫力的潜力，以便处理针对更广泛患者集体的未被满意医治需求的疾病。

36氪也了解到，开发基因疗法医治听损的，Akouos并非孤例，像诺华、波士顿儿童医院&哈佛医学院、Broad研讨所均有在研产品，全体都处于相对前期的研制阶段。